FDA 今日批準首款兒童多發性硬化癥新藥

更新時間:2022-07-18 17:44:03 所屬欄目:兒童 作者:羅馨儀

摘要:今日,美國FDA宣布批準諾華公司的Gilenya(fingolimod)上市,治療10歲及以上的復發性多發性硬化癥兒童及青少年患者。值得一提的是,這是美國FDA批準的首款兒童多發性硬化癥新藥。多發性硬化癥是一類慢性的自身免疫疾病,病發于中樞神經系統,會干擾大腦與身體其他部位之間的

今日,美國 FDA 宣布批準諾華公司的 Gilenya(fingolimod)上市,治療 10 歲及以上的復發性多發性硬化癥兒童及青少年患者。值得一提的是,這是美國 FDA 批準的首款兒童多發性硬化癥新藥。

多發性硬化癥是一類慢性的自身免疫疾病,病發于中樞神經系統,會干擾大腦與身體其他部位之間的信息傳導。它也是年輕人中導致神經殘疾的最主要原因之一。據估計,全美約有 8000-10000 名兒童及青少年多發性硬化癥患者。對大部分患者而言,他們的癥狀會在短暫的緩解后重復出現,導致病情不斷惡化。然而,至今我們仍然沒有一款獲批治療年輕患者的藥物。

今日 Gilenya 的獲批上市,徹底改寫了這一格局。Gilenya 是首款每日口服一次,就可治療復發性多發性硬化癥的新藥。2010 年,它曾得到美國 FDA 的批準,用于治療罹患這一疾病的成人患者。

在兒童及青少年患者中,Gilenya 的療效也得到了有力的證實。在一項臨床試驗中,研究人員們一共招募了 214 名患者,他們的年齡在 10-17 歲之間。隨后,他們被分為兩組,一組接受 Gilenya 的治療,另一組接受干擾素β-1a 的治療。研究結果表明,在治療的兩年后,Gilenya 組的患者有 86% 沒有出現癥狀復發,這一數字在對照組中僅為

46%。基于這一出色的成果,這款新藥在新適應癥的治療上曾獲突破性療法認定和優先審評資格。今日的獲批上市,也表達了 FDA 對于這款新藥的認可。

「針對罹患多發性硬化癥的兒童和青少年,我們首次有了一款 FDA 批準的療法,」美國 FDA 藥物評估與研究中心神經學產品部主任 Billy Dunn 博士說道:「多發性硬化癥給兒童的生活帶來了重大影響。這一批準代表了兒童多發性硬化癥治療上的一個重要和急需的進步。」

我們再次恭喜諾華的這款新藥獲批治療多發性硬化癥兒童患者,并期待這款新藥能為這些兒童和青少年帶來不一樣的人生。

參考資料:

[1] FDA expands approval of Gilenya to treat multiplesclerosis in pediatric patients

[2] 諾華多發性硬化癥新藥獲突破性療法認定– 藥明康德微信公眾號

[3] Novartis multiple sclerosis therapy fingolimod grantedFDA Breakthrough Therapy designation for pediatric MS

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